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哈医大一院血液内科应用单倍型相合技术助异母兄弟间骨髓移植

时间:2020-09-16 09:24:544  作者:徐旭  点击:

小张今年30岁,是个平凡又普通的上班族,不幸的是,四年前他被确诊为重度再生障碍性贫血,需要进行造血干细胞移植——即俗称的骨髓移植。因为移植费用高,又找不到合适的供体,家里承受不起,他就一直靠定期输血方式保守治疗。

今年,小张听说哈医大一院血液内科造血干细胞移植病房可以用配型一半相合的同父异母弟弟供者进行“单倍型相合骨髓移植”,而且花费不高,他家人和朋友凑了30万元,就带着希望来到了哈尔滨。

8月18日,小张在哈医大一院顺利进行了骨髓移植手术,目前,弟弟的骨髓血和外周血干细胞已经植入小张体内,新的造血逐渐恢复,已经进入到免疫系统重建阶段,很快就可以出仓。

造血干细胞移植是可以彻底治愈再生障碍性贫血的方法,尤其是免疫抑制剂治疗效果不好重型再障的首选治疗方法。但造血干细胞移植手术对组织相容性位点(HLA)的配型要求很高,供者和受者的配对完全吻合,叫“全相合”,术后排斥反应相对低,同胞兄弟姐妹有25%的机会完全相合。目前国内家庭独生子女较多,能找到全相合的同胞供者机会不多。

哈医大一院骨髓移植病房主任范圣瑾介绍,如果亲缘供者有一半以上相合,医学上称为“单倍型相合骨髓移植”,在经验丰富的移植中心能够进行,疗效也很好,小张和弟弟的情况就属于半相合单倍型造血干细胞移植。

单倍体造血干细胞移植是指供者及受者的配型至少有一半以上位点相合,根据遗传定律,父母与子女之间单倍体相合的概率为100%,同胞间单倍体相合的概率为50%,这一结果远高于非血缘相关全相合及同胞全相合的供者概率,而且单倍体造血干细胞移植则具有以下优点:一是供者来源广,不仅限于兄弟姐妹,也可以与父母配型,可以与叔伯、姑姑,舅舅、姨姨等等,甚至与表兄弟、堂兄弟皆有可能移植;二是依从性强,供者就是自己的亲属,更容易提供造血干细胞和供免疫治疗的淋巴细胞;三是配型耗时短,缩短了治疗等待时间。

范圣瑾强调,单倍体造血干细胞移植技术使大多数需要移植的患者克服了没有供者的困难。我国的单倍体造血干细胞移植技术广泛开展,达到甚至超过国际水平。目前异基因造血干细胞移植细胞(allo-HSCT)治疗重症再生障碍性贫血(SAA)的最近进展:替代供者尤其是半相合供者(HID)移植目前在中国发展迅速并且疗效突出,无论是作为一线治疗还是作为挽救性治疗,在儿童和成人都取得跟同胞相合(MSD)或无关供者(MUD)相似的疗效;而且最近研究HID-HSCT作为一线治疗在SAA患者(儿童或成人)跟同期免疫抑制治疗(IST)作为一线治疗相比,无病生存明显优于IST,因此HID-HSCT在某些SAA患者可以考虑作为一线治疗。